Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило марнетеграген аутотемцел — первую генную терапию ex vivo для пациентов с тяжёлым дефицитом адгезии лейкоцитов первого типа, вызванным вариантами гена ITGB2. По словам регулятора, этот препарат может заменить аллогенную трансплантацию стволовых клеток крови в тех случаях, когда не удаётся найти подходящего донора.
Сообщение размещено на сайте FDA: федеральное заявление.Дефицит адгезии лейкоцитов I типа встречается примерно в одном случае на миллион человек. При нём из‑за нехватки мембранного белка интегрина бета‑2 лейкоциты теряют способность проходить через стенки сосудов и мигрировать в ткани, что нарушает их роль в цитотоксических реакциях и фагоцитозе бактерий. Пациенты с тяжёлой формой регулярно сталкиваются с рецидивирующими бактериальными и грибковыми инфекциями, что часто заканчивается летальным исходом в первом десятилетии жизни (подробно — на MedlinePlus: источник).
Суть одобренной методики — взятие стволовых кроветворных клеток у самого пациента, их генетическая модификация и последующее введение обратно. Безопасность и эффективность марнетеграген аутотемцел оценивали в одном открытом многоцентровом исследовании: в ходе наблюдения на протяжении 24 месяцев лечение приводило к повышению экспрессии необходимых белков на поверхности нейтрофилов. Источник материала — публикация N+1: N+1.
FDA утвердила первую генную терапию для лечения дефицита адгезии лейкоцитов I типа • Опубликовано на FiNE NEWS
Свежие комментарии